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EL DIARIO digital
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Una nueva terapia experimental con edición genética ha mostrado resultados alentadores en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T que no respondían a los tratamientos convencionales, como la quimioterapia o el trasplante de médula ósea. La intervención, desarrollada en el Reino Unido, ofrece una nueva esperanza para casos considerados incurables.
El avance es el resultado del trabajo de médicos e investigadores del University College London (UCL) y el Great Ormond Street Hospital (GOSH), quienes publicaron sus hallazgos en la revista New England Journal of Medicine (NEJM).
La terapia, denominada BE-CAR7, consiste en modificar células del sistema inmune en el laboratorio. El equipo, liderado por el profesor Waseem Qasim, utilizó la tecnología CRISPR para editar las células T provenientes de donantes sanos. La edición genética tuvo dos objetivos clave:
Eliminar ciertos marcadores que podrían provocar el rechazo del paciente o la autodestrucción celular.
Incorporar un "sensor" especial, conocido como receptor quimérico, para que detecten con precisión las células cancerosas que portan el marcador CD7, típico de este tipo de leucemia.
Gracias a esta modificación, las células CAR T resultantes son "universales", ya que pueden almacenarse y aplicarse rápidamente a cualquier paciente que las necesite sin requerir la búsqueda inmediata de donantes compatibles.
Ensayo de fase I con remisión completa
La eficacia de BE-CAR7 fue evaluada en un ensayo de fase I, que incluyó a once pacientes (nueve niños y dos adultos). Todos los participantes recibieron la terapia después de un tratamiento previo diseñado para debilitar su sistema inmunitario y maximizar la acción de las nuevas células.
Los resultados fueron significativos:
Para el día 28, todos los participantes habían logrado remisión completa de la leucemia en la médula ósea.
Nueve pacientes (el 82%) consiguieron una remisión profunda, lo que les permitió acceder a un trasplante de células madre con buenas posibilidades de recuperación total.
Siete de los once participantes (el 64%) continúan libres de enfermedad tras períodos de seguimiento que van desde tres meses hasta más de tres años.
Estos resultados son especialmente valiosos para aquellos que previamente solo tenían acceso a tratamientos paliativos.
Historias de esperanza y desafíos futuros
La paciente Alyssa Tapley, de 16 años, fue una de las primeras en recibir la terapia tras no responder a otros tratamientos. Su experiencia simboliza la esperanza del avance: "Pensé que, si no ayudaba en mi caso, al menos podía servir para otros. Ahora sé que funcionó y estoy pudiendo vivir mi adolescencia".
El proceso experimental presentó desafíos, como efectos secundarios en algunos pacientes, incluyendo fiebre, erupciones leves, descenso en el recuento de células sanguíneas e infecciones virales temporales mientras el sistema inmune se reponía. No obstante, los médicos calificaron estos efectos como aceptables frente al enorme beneficio de lograr la remisión.
El doctor Rob Chiesa de GOSH subrayó: "Este avance ofrece una oportunidad real para chicos y chicas que no pueden acceder o no responden a las terapias estándar".
Especialistas externos, como Deborah Yallop del King's College Hospital, reconocieron el valor de un tratamiento que logra eliminar leucemias que hasta hace poco se consideraban imposibles de curar.
El estudio fue financiado por instituciones como el Medical Research Council, Wellcome y la GOSH Charity, que ahora buscan construir un Centro de Cáncer Infantil y seguir apostando a la investigación más avanzada.
